Voretigen neparvovek: genska terapija u oftalmologiji, kliničke studije

Već smo ranije govorili o genskim, nasljednim bolestima retine u čijem nastanku može učestvovatio oko 250 različitih gena. Jedan od najbitnijih gena koji učestvuje u proizvodnji proteina bitnih za funkcionisanje vidnog ciklusa je gen RPE65 čiji nedotatak dovodi do ubrzanog razvoja sljepila sa fenotipskom ekspresijom u obliku bolesti koje znamo kao retinitis pigmentosa i Leberova kongenitalna amauroza. Međutim, šta ukoliko je moderna medicina omogućila da možemo da nadomjestimo oštećeni gen već u ranoj fazi bolesti?

Voretigen neparvovek je jedan od takvih obećavajućih terapeutika, baziran na adeno-asociranom virusnom vektoru, a koji omogućava restituciju sinteze humanog RPE65, čime se stvara mogućnost obnove vidnog ciklusa. Dakle, radi se o preparatu koji pripada terapiji budućnosti, genskoj nadomjesnoj terapiji kod koje oštećeni gen ubacujemo u stanice gdje je isti potreban. Već su završene i prcve studije na ovom pripravku koje pokazuju iznimno obećavajuće rezultate i odličnu sigurnost. Upravo ovo i jeste tema ove revijalne CME aktivnosti za Vašu pažnju koju prezentira jedan od nacionalnih autoriteta iz oblasti oftalmologije.

Aktivnost je preporučena za specijaliste i specijalizante oftalmologije, a primjerena je i za studente medicine. Ova CME aktivnost je besplatna za registrirane članove. Registracija je također, besplatna.

VIDEO NAJAVA SADRŽAJA TEČAJA

Ovu aktivnost je omogućila farmaceutska kompanija NOVARTIS Pharma, Predstavništvo Sarajevo.

Autor aktivnosti:

IRENA SESAR [ Prof.dr.sc. ]